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Wirksamkeit von frühzeitiger Behandlung der unheilbaren Lungenerkrankung im Tiermodell nachgewiesen
Durch den neu entwickelten Therapieansatz mit Natrium-Kanal-Blockern von Professor Dr. Marcus Mall an der Universität Heidelberg sind große Fortschritte bei der Behandlung von Mukoviszidose möglich. Die Technologie-Lizenz-Büro (TLB) GmbH in Karlsruhe patentiert und verwertet den Therapieansatz im Auftrag der Universität Heidelberg.
Mukoviszidose gehört zu den weltweit häufigsten Erbkrankheiten – über fünf Prozent der europäischen Bevölkerung sind davon betroffen. Die unheilbar verlaufende Stoffwechselerkrankung, auch Cystische Fibrose (CF) genannt, betrifft vor allem die Lunge, aber auch weitere Organe, wie Bauchspeicheldrüse, Darm oder Gallenblase. Die Lebenserwartung unter heutigen Therapiebedingungen, die auf die Symptome und nicht auf deren Ursache ausgerichtet sind, liegt bei etwa 40 Jahren.
Mit der neuen frühzeitigen Therapie von Professor Mall wächst für Mukoviszidose-Kranke erstmals die Aussicht bei verbesserter Lebensqualität ein fast normales Lebensalter zu erreichen. Im Mausmodell wurden Natrium-Kanal-Blocker in die Nase geträufelt und erfolgreich eingesetzt, um die für die Krankheit typische Verschleimung der Lungen zu unterbinden. Allerdings ist die Therapie nur dann wirksam, wenn sie vor der Ausprägung der Erkrankung, also unmittelbar nach der Geburt, angewendet wird. Die frühe Behandlung mit dem Natrium-Kanal-Blocker Amilorid direkt nach der Geburt vermindert deutlich die Sterblichkeit CF-kranker Mäuse. Die Versuchsergebnisse zeigen, dass eine vorbeugende Amilorid-Behandlung eine effektive Therapie der CF sein kann (Lit.: Mall et al., Nat. Med., 2004; Zhou et al, AJRCCM, 2008).
Mit der Erteilung eines europäischen Patents für die Frühtherapie mit Amilorid ist nun ein weiterer Schritt auf dem Weg zur Sicherung der Therapie beim Menschen erfolgt (Patent: EP211440B1). Für die Weiterentwicklung der Erfindung und die klinische Erprobung am Menschen suchen wir Lizenznehmer, Kooperationspartner oder alternative Fördermittelgeber“, so Dr. Uta Weirich, die als Innovations-managerin bei der Technologie-Lizenz-Büro (TLB) GmbH die Erfindung betreut. Weirich ergänzt: „Damit jedoch möglichst viele Erkrankte davon profitieren, muss die Diagnose auf CF möglichst kurzfristig nach der Geburt erfolgen, damit die Behandlung der Betroffenen so früh wie möglich einsetzten kann. Die Aufnahme der CF in das reguläre Neugeborenen-Screening für Stoffwechselerkrankungen zur Früherkennung ist notwendig.“ Mit einer erfolgreichen Studie für ein vereinfachtes und sicheres Screening auf CF ist man diesem Ziel entscheidend näher gerückt. Die Studie mit mittlerweile 100.000 getesteten Neugeborenen wird am Heidelberger Mukoviszidose-Zentrum unter der Leitung von Professor Mall durchgeführt.
Professor Dr. Marcus Mall hat eine Heisenberg-Professur für Translationale Pädiatrische Pneumologie an der Universitätsklinik Heidelberg und leitet die Sektion für Pädiatrische Pneumologie und Allergologie, in die auch das Mukoviszidose-Zentrum integriert ist.
Criteria of this press release:
Business and commerce, Journalists, Scientists and scholars
Medicine
transregional, national
Research results, Transfer of Science or Research
German
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