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Einem Tübinger Forschungsteam ist es in einer „Proof-of-concept-“ oder Machbarkeitsstudie gelungen, einen Gefehler direkt in der Nervenzelle zu reparieren. Sie untersuchten dafür Zellen von Patientinnen und Patienten mit der Spinozerebellären Ataxie Typ 3 oder Machado-Joseph-Krankheit (SCA3/MJD). Durch einen Erbfehler produzieren ihre Nervenzellen ein krankhaftes Protein. Dieses sammelt sich in großen Klumpen in den Zellen an und stört ihren "Regelbetrieb". Langfristig führt das zum Tod der Zellen, und die betroffene Person leidet zunehmend an einer Bewegungsstörung, der Ataxie. Die Forschenden fanden nun heraus, dass ein kleines Stückchen Nukleisäure verhindern kann, dass die Zellen das schadhafte Protein produzierten und daran sterben.
Beim Laborbesuch zeigt das Team die einzelnen Experimente und klärt, welche weiteren Schritte auf dem Weg zur angewandten Gentherapie unternommen werden müssen.
Pressemeldung mit Informationen zur Studie:
https://idw-online.de/de/news789935
Kontakt zum Forschungsteam:
Prof. Dr. Ludger Schöls
Zentrum für Neurologie
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen
Hoppe-Seyler-Straße 3
72076 Tübingen
Telefon +49 7071 29-82057
ludger.schoels[at]uni-tuebingen.de
Dr. Stefan Hauser
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz-Gemeinschaft
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
Telefon +49 7071 9254 402
stefan.hauser[at]dzne.de
Information on participating / attending:
Die Teilnahmekapazitäten sind begrenzt, für den Besuch gelten die aktuellen Corona-Regeln.
Für die Anmeldung und Rückfragen wenden Sie sich bitte an:
Dr. Mareike Kardinal
Leitung Kommunikation
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Otfried-Müller-Straße 27
72076 Tübingen
Date:
03/14/2022 09:00 - 03/18/2022 17:00
Registration deadline:
03/17/2022
Event venue:
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
Baden-Württemberg
Germany
Target group:
Journalists
Email address:
Relevance:
transregional, national
Subject areas:
Biology, Medicine
Types of events:
Excursion, Press conferences
Entry:
03/14/2022
Sender/author:
Dr. Mareike Kardinal
Department:
Pressestelle
Event is free:
yes
Language of the text:
German
URL of this event: http://idw-online.de/en/event71006
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