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Ein Forscherteam an der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz hat einen bedeutenden Durchbruch im Bereich der Genom-Editierungstechnologie erzielt. Das Team konnte eine wegweisende Methode entwickeln, die die funktionale Stärke von Designer-Rekombinasen mit programmierbaren DNA-Bindungsbereichen kombiniert, um präzise und anpassbare Genom-Editierungswerkzeuge zu schaffen.
Die traditionelle Genom-Editierung stieß bisher an Grenzen bei der Erreichung höchster Präzision. Das Team von Prof. Buchholz hat diese Hürde durchbrochen, indem sie das erreicht haben, wonach viele suchen: eine Zink-Finger konditionierte Rekombinase. Dieser innovative Ansatz beinhaltet die Integration eines Zinkfinger-DNA-Bindungsbereichs in speziell entwickelte Rekombinasen. Diese Enzyme bleiben inaktiv, bis der DNA-Bindungsbereich mit seinem Zielsequenzpunkt in der Nähe des Rekombinase-Bindungsbereichs interagiert.
Die Bedeutung dieses Erfolgs liegt in der Fusion zweier Schlüsselstärken: der gezielten Anwendung von programmierbaren Nukleasen und den präzisen DNA-Editierungsfähigkeiten von Rekombinasen. Dieser Durchbruch überwindet bestehende Einschränkungen in der Genom-Editierungstechnik und birgt immense Versprechen für die therapeutische Gen-Editierung und verschiedene biomedizinische Anwendungen.
Prof. Buchholz drückt seine Begeisterung aus und erklärt: "Dieser Durchbruch stellt eine Harmonisierung bestehender Genom-Editierungswerkzeuge dar, die es uns ermöglicht, Präzisionsenzyme unabhängig von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen zu schaffen. Dies markiert einen bedeutenden Schritt hin zu einem sichereren und anpassungsfähigeren Ansatz zur Korrektur von krankheitsverursachenden genetischen Mutationen und bietet immense Vorteile für zahlreiche Patienten."
Diese bahnbrechende Arbeit eröffnet neue Horizonte in der Genomchirurgie und verspricht einen sichereren, präziseren Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen. Die Auswirkungen dieses Durchbruchs reichen weit und könnten die Landschaft der Medizin, wie wir sie kennen, grundlegend verändern. In diesem Zusammenhang betont die Dekanin der Medizinischen Fakultät der TU Dresden, Professorin Esther Troost: "Die Medizinische Fakultät der TU Dresden setzt mit bahnbrechenden Genom-Editierungswerkzeugen neue Maßstäbe für innovative Medizin. Unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz überwindet das Forscherteam traditionelle Grenzen und öffnet innovative Wege für spezialisierte Gentherapie-Anwendungen."
Aufbauend auf diesen Fortschritten wird die Seamless Therapeutics GmbH, eine Biotechnologieunternehmen, das aus dem Buchholz-Labors gegründet wurde, diese innovativen Erkenntnisse direkt in die therapeutische Answendung vorantreiben. Das Unternehmen hat einen exklusiven Lizenzvertrag mit der TU Dresden unterzeichnet, um diese neuartige Technologie zu nutzen. Dies ermöglicht es ihnen, ihre Rekombinase-Plattform zu erweitern und für die Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Produktkandidaten für ein breites Spektrum von Indikationen einzusetzen.
Referenz:
DOI:10.1038/s41587-023-02121-y
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02121-y
Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden:
Die Dresdner Universitätsmedizin, bestehend aus der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus und dem gleichnamigen Universitätsklinikum, hat sich auf die Forschung in den Bereichen Onkologie, Metabolismus sowie neurologische und psychiatrische Erkrankungen spezialisiert. Innerhalb dieser Schwerpunkte sind die Themen Degeneration und Regeneration, Bildgebung und Technologieentwicklung, Immunologie und Entzündungen sowie Prävention und Versorgungsforschung von besonderem Interesse. Internationalität ist eine Voraussetzung für Spitzenforschung - das Universitätsklinikum Dresden lebt dieses Konzept mit Mitarbeitern aus 82 Nationen und zahlreichen Kooperationen mit Forschern und Teams aus aller Welt.
TU Dresden: Die TUD, eine der elf (11) Exzellenzuniversitäten in Deutschland, kann herausragenden Forschungsleistungen und erfolgreiche Etablierungen von interdisziplinären Forschungs-verbünden vorweisen. Mit siebzehn (17) Fakultäten in fünf (5) Fachbereichen bietet sie ein breites Spektrum von einhundertvierundzwanzig (124) Studiengängen an und deckt eine umfangreiche Bandbreite von zahlreichen Forschungsgebieten ab. Eines der fünf wissenschaftlichen Profile ist im Cluster "Health Sciences, Bio-Medicine and Bio-Engineering" vertreten, welches Grundlagen- und translationale Forschung verbindet. Das Wissenschaftsfeld der Medizinischen Systembiologie stellt hierbei einen Forschungsbereich dar, der experimentelle und theoretische Forschung miteinander verknüpft. Durch eine gezielte strategische Schwerpunktsetzung an der Medizinischen Fakultät der TUD konnten produktive Synergien zwischen Klinikern und Forschern deutlich ausgebaut werden und zur Etablierung einer personalisierten Medizin in Dresden führen.
https://tu-dresden.de/med/mf/ucc/medsys
https://www.buchholzlab.org/
Seamless Therapeutics GmbH: Seamless Therapeutics, eine Ausgründung des Buchholz-Labors der TU Dresden, ist Vorreiter einer wegweisenden Methode zur Gen-Editierung. Ihr Ziel ist es, die Gesundheit schwerkranker Patienten mithilfe sicherer und präziser therapeutischer Werkzeuge wiederherzustellen. Die fortschrittliche Technologieplattform des Unternehmens ermöglicht die Neuprogrammierung von Rekombinasen, einer äußerst vielseitigen Enzymklasse. Mit ihrer proprietären Expertise entwickelt Seamless Therapeutics eine robuste Pipeline von krankheitsmodifizierenden Produktkandidaten, die für ein breites Spektrum von Indikatio-nen maßgeschneidert sind. Durch diesen innovativen Ansatz erweitern sie die Grenzen des therapeutischen Potenzials der Gen-Editierung.
https://seamlesstx.com/
Kontakte:
Prof. Dr. Frank Buchholz
Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden
Tel.: +49 (0) 351 463-40288
E-Mail: frank.buchholz@tu-dresden.de
Merkmale dieser Pressemitteilung:
Journalisten
Medizin
überregional
Forschungsergebnisse, Wissenschaftliche Publikationen
Deutsch
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