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Einem Tübinger Forschungsteam ist es in einer „Proof-of-concept-“ oder Machbarkeitsstudie gelungen, einen Gefehler direkt in der Nervenzelle zu reparieren. Sie untersuchten dafür Zellen von Patientinnen und Patienten mit der Spinozerebellären Ataxie Typ 3 oder Machado-Joseph-Krankheit (SCA3/MJD). Durch einen Erbfehler produzieren ihre Nervenzellen ein krankhaftes Protein. Dieses sammelt sich in großen Klumpen in den Zellen an und stört ihren "Regelbetrieb". Langfristig führt das zum Tod der Zellen, und die betroffene Person leidet zunehmend an einer Bewegungsstörung, der Ataxie. Die Forschenden fanden nun heraus, dass ein kleines Stückchen Nukleisäure verhindern kann, dass die Zellen das schadhafte Protein produzierten und daran sterben.
Die gewonnenen Erkenntnisse lassen sich direkt auf Patientinnen und Patienten übertragen, da für die Untersuchungen menschliche Nerven-zellen genutzt wurden. Die Methode eignet sich grundsätzlich für die Therapie von dominant vererbbaren neurodegenerativen Erkrankungen, bei denen zellschädigendes Protein gebildet wird. Die Studie ist daher nicht nur für Personen mit Machado-Jospeh-Krankheit interessant.
Beim Laborbesuch zeigt das Team die einzelnen Experimente und klärt, welche weiteren Schritte auf dem Weg zur angewandten Gentherapie unternommen werden müssen.
Pressemeldung mit Informationen zur Studie:
https://idw-online.de/de/news789935
Kontakt zum Forschungsteam:
Prof. Dr. Ludger Schöls
Zentrum für Neurologie
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen
Hoppe-Seyler-Straße 3
72076 Tübingen
Telefon +49 7071 29-82057
ludger.schoels[at]uni-tuebingen.de
Dr. Stefan Hauser
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz-Gemeinschaft
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
Telefon +49 7071 9254 402
stefan.hauser[at]dzne.de
Hinweise zur Teilnahme:
Die Teilnahmekapazitäten sind begrenzt, für den Besuch gelten die aktuellen Corona-Regeln.
Für die Anmeldung und Rückfragen wenden Sie sich bitte an:
Dr. Mareike Kardinal
Leitung Kommunikation
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Otfried-Müller-Straße 27
72076 Tübingen
Termin:
14.03.2022 ab 09:00 - 18.03.2022 17:00
Anmeldeschluss:
17.03.2022
Veranstaltungsort:
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
Baden-Württemberg
Deutschland
Zielgruppe:
Journalisten
E-Mail-Adresse:
Relevanz:
überregional
Sachgebiete:
Biologie, Medizin
Arten:
Exkursion, Pressetermine
Eintrag:
14.03.2022
Absender:
Dr. Mareike Kardinal
Abteilung:
Pressestelle
Veranstaltung ist kostenlos:
ja
Textsprache:
Deutsch
URL dieser Veranstaltung: http://idw-online.de/de/event71007
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