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Kooperation von Grundlagenforschung und klinischer Forschung als Schlüsselfaktor bei der Behandlung seltener Krankheiten
Zwischen 25.000 und 40.000 Menschen sind in Deutschland von Muskeldystrophien betroffen - Hauptsymptome dieser erblichen Erkrankungen des Muskels sind Muskelschwäche und -schwund. Da weniger als einer von 2.000 Menschen unter diesem Krankheitsbild leidet, zählen Muskeldystrophien per Definition zu den "seltenen Erkrankungen". Um die Entstehung von Muskeldystrophien besser zu verstehen, die Diagnose der Krankheiten zu optimieren und effektive Therapien zu entwickeln haben Ärzte und Wissenschaftler aus ganz Deutschland seit 2003 ihre Kompetenz im Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET) gebündelt.
Netzwerk profitiert von fächerübergreifender Expertise
Das Netzwerk setzt sich aus Experten in den verschiedenen Bereichen der Muskeldystrophieforschung, -therapie und Patientenversorgung zusammen und wird im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) in der mittlerweile dritten Förderperiode gefördert. Besonders hervorzuheben ist der interdisziplinäre Charakter des Netzwerks: Experten aus Neurologie, Neuropädiatrie, Neuropathologie, Humangenetik, Innerer Medizin, Physiologie, Entwicklungsbiologie, Molekularer Pathologie, Zellbiologie und Biochemie arbeiten eng zusammen.
Die Koordination des Netzwerks erfolgt zentral im Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik des Klinikums der Universität München. Die Koordinatoren sind PD Dr. med. Maggie Walter aus München, Prof. Dr. med. Matthias Vorgerd aus Bochum und Dr. med. Janbernd Kirschner aus Freiburg.
Zentrale Servicestrukturen gewährleisten hohen Forschungsstandard
Einer der größten Erfolge des MD-NET ist die Einrichtung von zentralen Serviceleistungen für alle Forschungsprojekte innerhalb des Netzwerks: Die Mitglieder haben Zugang zu den modernsten Technologien aus Grundlagenforschung und klinischer Versorgung. Die Entwicklung von neuen Studienprotokollen, modernsten Diagnosemethoden und klinischen Studien wurde aktiv betrieben und effizient koordiniert. Therapiestudien zur Muskeldystrophie Duchenne und zu Gliedergürtel-Muskeldystrophien sind Beispiele für erfolgreich durchgeführte multizentrische Studien.
Translationale Forschung im Fokus
Begründet durch die äußerst erfolgreiche Arbeit des MD-NET in den ersten Förderperioden bewilligte das BMBF aktuell eine Finanzierung in Höhe von 1.674.516 € für den Zeitraum von 2009 bis 2011: "Durch die finanzielle Unterstützung können wir künftig einen Schwerpunkt auf die translationale Forschung zu setzen. In naher Zukunft stehen klinische Studien für eine ursächliche Therapie bei Muskeldystrophie an und daher gibt es einen enormen Bedarf für Translation und Transfer vom Forschungslabor hin zum Patienten. Einen wichtigen Anteil bei der Planung von klinischen Studien bei seltenen Erkrankungen haben Patientenregister, wie wir sie im Rahmen des MD-NET und des europäischen Netzwerks TREAT-NMD für Muskeldystrophie Duchenne und Spinale Muskelatrophie aufgebaut haben.", erläutert Dr. Walter.
Die wissenschaftlichen Projekte für die kommende Förderperiode werden sich von der Identifikation neuer Muskeldystrophiegene und Genotyp/Phänotyp-Korrelationen in Richtung funktioneller zellbiologischer Aspekte und Erforschung von Erkrankungsmechanismen verändern. Die neuen Erkenntnisse sollen dazu beitragen Muskeldystrophien noch besser zu verstehen um den Erkrankten eine Behandlung auf höchstem medizinischem Niveau gewährleisten zu können.
Kontakt
Priv.-Doz. Dr. med. Maggie C. Walter
Neurologin
Friedrich-Baur-Institut
Ziemssenstr.1a
80336 München
Tel. 089/5160-7400
Fax 089/5160-7402
Email: maggie.walter@lrz.uni-muenchen.de
Klinikum der Universität München
Im Klinikum der Universität München (LMU) sind im Jahr 2007 an den Standorten Großhadern und Innenstadt etwa 500.000 Patienten ambulant, poliklinisch, teilstationär und stationär behandelt worden. Die 44 Fachkliniken, Institute und Abteilungen verfügen über mehr als 2.300 Betten. Von insgesamt 9.700 Beschäftigten sind rund 1.700 Mediziner. Forschung und Lehre ermöglichen eine Patientenversorgung auf höchstem medizinischem Niveau. Das Klinikum der Universität München hat im Jahr 2007 etwa 57 Millionen Euro an Drittmitteln eingeworben und ist seit Juni 2006 Anstalt des öffentlichen Rechts.
Weitere Informationen finden Sie im Internet unter www.klinikum.uni-muenchen.de
http://www.md-net.org Muskeldystrophie-Netzwerk
http://www.baur-institut.de Friedrich-Baur-Institut
http://www.treat-nmd.eu Translational Research in Europe - Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases
Criteria of this press release:
Medicine
transregional, national
Research projects
German
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