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Ein europäisches Forschungskonsortium (ESMI) unter Federführung des Deutschen Zentrums für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) wird in Zusammenarbeit mit dem französischen Pharmaunternehmen Servier Laboratories die neurodegenerative Erkrankung „Spinozerebelläre Ataxie Typ 3“ (SCA3) erforschen. Ziel der Partner ist es, den Weg zu Arzneimittelstudien zu ebnen und damit zu besseren Behandlungsmöglichkeiten beizutragen.
SCA3, auch „Machado-Joseph-Krankheit“ genannt, ist die häufigste Form unter einer Reihe genetisch bedingter, schwerwiegender neurodegenerativer Erkrankungen, bei denen das Zusammenspiel zwischen verschiedenen Muskeln und damit die Bewegungskoordination gestört ist. Dies äußert sich in Gangunsicherheit und einer Neigung zu Stürzen. Die Handschrift kann undeutlich werden, das Greifen und Halten von Gegenständen Schwierigkeiten bereiten. Zudem kann das Sprechen beeinträchtigt sein. „SCA3 wird durch eine seit mehr als 25 Jahren bekannte Genmutation ausgelöst. Trotzdem gibt es immer noch keine Heilung für SCA3. Aktuelle Behandlungen können nur die Symptome lindern, aber das Fortschreiten der Erkrankung nicht aufhalten“, sagt Prof. Thomas Klockgether, Direktor der Klinischen Forschung am DZNE. „Allerdings gibt es neuartige Therapiekonzepte. Mit der Initiative, die jetzt an den Start geht, wollen wir gemeinsam mit der Pharma-Industrie die Voraussetzungen für Behandlungsstudien und die Erprobung neuer Medikamente schaffen.“
Forschungsförderung mit nachhaltiger Wirkung
Die „European Spinocerebellar Ataxia type 3/Machado-Joseph disease Initiative“ (ESMI), eine vom DZNE koordinierte Allianz von Forschungseinrichtungen, hat deshalb eine Kooperationsvereinbarung mit Servier Laboratories, Suresnes (Frankreich) unterzeichnet. Die Initiative stützt sich auf eine Studienkohorte, die sich über fünf verschiedene Länder verteilt. Die Kohorte umfasst mehr als 450 Personen, von denen die meisten Träger der SCA3-Mutation sind; sie wurde ursprünglich mit Mitteln der öffentlichen Hand im Rahmen des EU Joint Programme – Neurodegenerative Disease Research (JPND) aufgebaut. „Sowohl klinische Studien als auch Arzneimittelstudien erfordern große Kohorten. Bei SCA3 lässt sich dies nur durch internationale Zusammenarbeit erreichen, da es eine seltene Erkrankung ist“, sagt Klockgether. „Mit der JPND-Förderung ist es uns gelungen, eine gut charakterisierte Studienkohorte aufzubauen, standardisierte Protokolle für die klinische Untersuchung zu entwickeln und Erkenntnisse über Veränderungen des Gehirns und Biomarker zu gewinnen. Auf dieser Grundlage wollen wir nun das Verständnis der Krankheitsmechanismen und des Krankheitsverlaufs verbessern und Ergebnisparameter für Behandlungsstudien definieren.“
„Die ESMI-Partnerschaft bietet eine hervorragende Gelegenheit, um wichtige Akteure zusammenzubringen, die sich dafür einsetzen, dass Menschen mit einer SCA3-Mutation neue Therapien erhalten. Durch die Zusammenarbeit hoffen wir, die Auswirkungen potenzieller Therapien auf das Fortschreiten der Erkrankung deutlich besser zu erfassen. Wir hoffen auch die Tür zu öffnen zu neuen Targets und Ansätzen für diese Patienten, die heute so wenige Möglichkeiten haben“, sagt David Theron, Leiter der Abteilung Development Neuroscience bei Servier Laboratories.
In den nächsten drei Jahren trägt Servier Laboratories die Kosten für die jährlichen Besuche der Kohortenmitglieder in den beteiligten Studienzentren und wird auch an der Auswertung der klinischen Daten mitwirken. Servier wird darüber hinaus dazu beitragen, Magnetresonanztomografie-Daten des Gehirns und Biofluid-Biomarker mit Hilfe innovativer Computerverfahren (künstliche Intelligenz) zu analysieren.
Die nun gegründete Partnerschaft umfasst:
Center for Neuroscience and Cell Biology (CNC), Universität Coimbra, Portugal; Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE), Deutschland; Fundação Gaspar Frutuoso (FGF), Universität der Azoren, Portugal; Fundación Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla, Spanien; Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum (RUMC), die Niederlande; University College London, UK; Universitätsklinikum Aachen, Deutschland; Universitätsklinikum Essen, Deutschland; Universitätsklinikum Heidelberg, Deutschland; Universitätsklinikum Tübingen, Deutschland, und Servier Laboratories, Frankreich.
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Über das Deutsche Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
Das DZNE ist eine Forschungseinrichtung, die sich mit sämtlichen Aspekten neurodegenerativer Erkrankungen (wie beispielsweise Alzheimer, Parkinson und ALS) befasst, um neue Ansätze der Prävention, Therapie und Patientenversorgung zu entwickeln. Durch seine zehn Standorte bündelt es bundesweite Expertise innerhalb einer Forschungsorganisation. Das DZNE kooperiert eng mit Universitäten, Universitätskliniken und anderen Institutionen im In- und Ausland. Es wird öffentlich gefördert und ist Mitglied der Helmholtz-Gemeinschaft. Website: https://www.dzne.de
https://www.dzne.de/en/news/press-releases/press/european-partnership-between-ac... Englische Fassung
Criteria of this press release:
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