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Sie sind selten und schwer zu diagnostizieren, führen zu Lähmungen der Muskeln und im Extremfall zum Tod: Motoneuron-Erkrankungen, eine in manchen Fällen erblich bedingte, fortschreitende und irreversible Schädigung von Nervenzellen in Gehirn und Rückenmark. Für die Betroffenen sind diese Erkrankungen besonders schlimm, da es noch keine wirksame Therapie gibt. Um ihnen zu helfen, wollen Neurowissenschaftler um Dr. Beate Winner vom Interdisziplinären Zentrum für Klinische Forschung (IZKF) der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) die Krankheitsmechanismen von unterschiedlichen erblichen Motoneuronerkrankungen in einem menschlichen Zellkulturmodell verstehen lernen.
Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert ihr Projekt mit dem Titel „Induzierte pluripotente Stammzellen als Modellsystem für Motoneuronerkrankungen“ in den kommenden fünf Jahren mit 1,8 Millionen Euro.
Motoneurone sind spezialisierte Zellen, die Signale vom Gehirn innerhalb des Körpers zur Muskulatur weiterleiten. Sind die Neurone geschädigt, können sie Befehle des Gehirns nicht mehr an die Muskeln geben. Spastische Lähmungen sind die Folge, die die Betroffenen im Alltag erheblich beeinträchtigen. Dr. Winner und ihr Team untersuchen insbesondere Formen der hereditären spastischen Spinalparalyse (HSP) und der erblichen amyotrophen Lateralsklerose (ALS).
Das Forschungsprojekt
Um die Motoneuron-Erkrankungen zu erforschen, wird Patienten mit einer genetischen Form von Motoneuronerkrankungen eine kleine Hautbiopsie entnommen. In einem komplizierten Verfahren wandeln die Forscher der Arbeitsgruppe um Dr. Beate Winner diese Patienten-Hautzellen dann in pluripotente Stammzellen um. Das sind Stammzellen, die sich zu jedem beliebigen anderen Zelltyp eines erwachsenen Organismus entwickeln können, etwa zu Nerven- oder Gehirnzellen. Diese Wandlungsfähigkeit der pluripotenten Stammzellen nutzen die Wissenschaftler: „Bisher war die Forschung an Motoneuronen dadurch limitiert, dass nur eingeschränkt Gewebe von Patienten zur Verfügung stand. Jetzt können wir aus Hautzellen des Patienten spezifische Nervenzellen machen. Wir untersuchen damit exakt die Zellen, die bei Motoneuronerkrankungen geschädigt werden.“ Dieses komplizierte Verfahren wird in enger Zusammenarbeit mit dem Salk Institute for Biological Studies in La Jolla, Kalifornien, sowie dem Institut für Humangenetik an der FAU und der Abteilung für Molekulare Neurologie der FAU durchgeführt.
Ziel ist, zu verstehen, wie die Krankheitsmechanismen bei Motoneuron-Erkrankungen funktionieren. Darüber hinaus wollen Dr. Winner und ihr Team mit Hilfe der individuellen Nervenzellen der Patienten Substanzen identifizieren, die sich schützend auswirken können. „Das würde uns ermöglichen, neue Therapieansätze zu entwickeln“.
Das Förderprogramm des BMBF
Das Projekt wird im Rahmen des Programms „Selbstständige BMBF-Forschungsgruppe in den Neurowissenschaften“ finanziert. Dieses Programm des Bundesministeriums für Bildung und Forschung soll gezielt die Qualifizierung von Frauen in den Neurowissenschaften fördern. Darüber hinaus will es Forscherinnen ermöglichen, ihre wissenschaftliche Expertise auszubauen und sich an einer deutschen Forschungseinrichtung international zu etablieren.
Das Interdisziplinäre Zentrum für Klinische Forschung (IZKF)
Das IZKF ist ein zentrales Instrument der Forschungsförderung an der Medizinischen Fakultät der FAU, insbesondere der klinisch orientierten Forschung. Einer der Schwerpunkte des IZKF liegt in der Nachwuchsförderung. Die Nachwuchsgruppen sollen jungen Wissenschaftlern aus dem klinischen und klinisch-theoretischen Bereich die Möglichkeit geben, sich durch die erfolgreiche Leitung eines längerfristig konzipierten Forschungsvorhabens national wie auch international zu profilieren.
Weitere Informationen
PD Dr. Beate Winner
beate.winner@med.uni-erlangen.de
Neurone, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen von humanen Hautzellen generiert wurden sind ...
Darstellung: Dr. Beate Winner
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Criteria of this press release:
Journalists, Scientists and scholars, all interested persons
Medicine, Nutrition / healthcare / nursing
transregional, national
Research projects
German
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