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Ein zentrales Ergebnis der Workshops: Arzneimittelstudien sollten so gestaltet sein, dass sie sowohl Zulassungsfragen als auch die wesentlichen Fragen der Nutzenbewertung klären.
Ob ein Arzneimittel besser wirkt oder weniger Nebenwirkungen hat als die bisherige Standardtherapie, ist für die Zulassung irrelevant. Es genügt, wenn das Mittel wirksam und sicher ist. Ein Zusatznutzen wird erst im zweiten Schritt, der Nutzenbewertung des Arzneimittels, wichtig. Dann wird überprüft, ob das neue Mittel den Patientinnen und Patienten besser hilft als eine Standardtherapie. Für diese Zusatznutzenbewertung müssen die Hersteller Studien vorlegen, in denen das neue Präparat mit der Standardtherapie verglichen wird.
Im deutschen AMNOG-Verfahren prüft das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) die Ergebnisse der vergleichenden Studien und ermittelt den Zusatznutzen eines neuen Wirkstoffs für die Versorgung. Auf Grundlage dieser Bewertung bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens, das relevant für die Versorgung ist und als Basis für die Preisverhandlungen zwischen Krankenkassen und Hersteller dient.
„Viele Hersteller führen in der Praxis keine vergleichenden Studien gegen eine Standardtherapie durch. Häufig liefern sie für die Nutzenbewertung nur einarmige oder placebokontrollierte Studien aus dem Zulassungsverfahren“, erklärt Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbewertung. Daher lautet die IQWiG-Bewertung bei über 50 Prozent der neuen Arzneimittel im AMNOG-Verfahren: „Zusatznutzen nicht belegt.“ Wieseler fordert: „Wir brauchen endlich wirksame Anreize, damit die Hersteller regelhaft vergleichende Daten erstellen.“
Vor diesem Hintergrund und im Vorfeld der europäischen Nutzenbewertungen ab 2025 trafen sich im Laufe des Jahres 2024 wiederholt Vertreter der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), weiterer Zulassungsbehörden und europäischer Agenturen für Health Technology Assessment (HTA; unter ihnen das IQWiG), um in Workshops ein gemeinsames Verständnis für methodische Herausforderungen und Lösungen bei der Bewertung neuer Arzneimittel zu entwickeln. „Bei der Diskussion potenzieller Lösungen zur Deckung des Evidenzbedarfs … über den gesamten Lebenszyklus muss der Unterschied zwischen Marktzulassung und HTA-Entscheidungsfindung berücksichtigt werden“, heißt es in einem gemeinsamen Positionspapier aus den Workshops. Zulassungs- und HTA-Fragen unterscheiden sich zwar, überschneiden sich jedoch oft. Studien sollten, wo möglich, den Evidenzbedarf beider Entscheidungsträger gleichzeitig decken.
Zusammenfassend nennen die Beteiligten unter anderem die folgenden Kernpunkte, die die den gemeinsamen Evidenzbedarf besser decken sollen:
- Bei der Bewertung von Nutzen/Risiko und Zusatznutzen von Arzneimitteln bevorzugen sowohl die Zulassungsbehörden als auch die HTA-Agenturen randomisierte Studien.
- Randomisierte Studien in Registern und in der Routineversorgung bieten erhebliche Chancen, Daten aus klinischen Studien vor der Zulassung zu ergänzen, um Entscheidungen zur Zulassung und im Rahmen von HTA zu unterstützen.
- Die Verbesserung der Erfassung, Analyse und Berichterstattung eines weiteren Spektrums von Endpunkten – über die sogenannten primären Studienendpunkte hinaus – kann die Unsicherheit bei der Entscheidungsfindung erheblich verringern.
- Bei der Verwendung von Beobachtungsdaten aus der Routineversorgung zur Schätzung von Effekten durch indirekte Vergleiche gibt es erhebliche ungelöste Probleme.
„Die wirklich sehr konstruktiven Gespräche haben gezeigt, dass alle Workshop-Beteiligten randomisierte kontrollierte Studien präferieren“, betont Beate Wieseler. „Für herausfordernde Situationen wie kleine Patientenpopulationen werden neuartige randomisierte Studiendesigns als vielversprechende Alternative zu einarmigen Studien angesehen. “ Beispiele hierfür sind nahtlose Phase-I-II-Designs in der frühen klinischen Entwicklung, mehrarmige Plattformstudien in Indikationen mit sich entwickelnden Behandlungsoptionen und andere flexible, adaptive Designs, die die Randomisierung beibehalten und gleichzeitig die Anforderungen an den Stichprobenumfang und die Entwicklungszeit verringern können.
Wieseler: „Und, auch dazu herrschte in der international zusammengesetzten Gruppe Einigkeit: Es gibt ein erhebliches Potenzial, Daten aus klinischen Studien vor der Zulassung durch randomisierte Studien in Registern und in der Routineversorgung zu ergänzen, um Informationen für die Entscheidungsfindung bei der Zulassung und für HTA zu gewinnen.“
https://www.iqwig.de/presse/iqwig-stellungnahmen/1-april-2025.html
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