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Wie wirkt sich eine CFTR-Modulatortherapie, u.a. mit der in 2020 zugelassenen Dreifachkombination Kaftrio, zur Behandlung der Mukoviszidose langfristig aus? PD Dr. med. Marcel Opitz (Universitätsklinikum Essen) untersucht gemeinsam mit Kolleginnen und Kollegen des Mukoviszidosezentrums an der Klinik für Pneumologie der Ruhrlandklinik (Universitätsmedizin Essen) die kardiovaskulären und metabolischen Risiken bei erwachsenen CF-Patienten vor und nach Beginn einer CFTR-Modulatortherapie anhand von Biobankproben und CT-basierter Körperzusammensetzungsanalyse. Der Bundesverband Mukoviszidose e.V. fördert das Projekt mit 19.800 Euro. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)
Risiko für Begleiterkrankungen steigt zusammen mit der Lebenserwartung
CFTR-Modulatortherapien wie die Dreifachkombination ETI (Elexacaftor/Tezacaftor/ Ivacaftor) haben die Lebenserwartung von Menschen mit Mukoviszidose deutlich verbessert. Mit der zunehmenden Zahl erwachsener CF-Patienten rücken nun neue Fragestellungen in den Fokus – u.a. die nach möglichen Langzeitrisiken wie kardiovaskulären Komplikationen, die bislang in der CF-Versorgung kaum eine Rolle spielten.
Das interdisziplinäre Forschungsteam um Marcel Opitz und Matthias Welsner (Klinik für Pneumologie der Ruhrlandklinik, Universitätsmedizin Essen) widmet sich diesen Fragen und untersucht im aktuellen Projekt die metabolischen und kardiovaskulären Effekte einer Langzeit-Modulatortherapie. Ziel ist es, durch die Medikamente bedingte Veränderungen im Lipidstoffwechsel und der Körpergewebezusammensetzung systematisch zu analysieren.
Auswertung von Biobankproben und CT-basierter Körperzusammensetzungsanalyse
Im Rahmen des Projekts werden Biobankproben von erwachsenen CF-Patienten vor und nach Beginn einer CFTR-Modulatortherapie ausgewertet. Untersucht werden Lipidparameter, verschiedene Stoffwechselmarker sowie Hormonparameter.
Ein innovativer Bestandteil der Studie ist die CT-basierte, vollautomatisierte Körper- und Organzusammensetzungsanalyse (BOA: Body and Organ Analysis), die an der Universitätsmedizin Essen entwickelt wurde. Diese ermöglicht eine präzise Beurteilung der Verteilung von Fett-, Muskel- und Knochengewebe, einschließlich des epikardialen Fettgewebes (Fettgewebe um das Herz herum), das als kardiovaskulärer Risikofaktor gilt. Die gewonnenen Daten werden dann mit klinischen Parametern wie Lungenfunktion, BMI und den Stoffwechselparametern korreliert.
Eine Subgruppe von CF-Patienten, die keine Modulatortherapie erhalten, dient als Kontrollgruppe zur Erkennung therapiebedingter Effekte auf Lipid- und Stoffwechselparameter.
Klinische Relevanz und Ausblick
„Mit zunehmender Lebenserwartung der CF-Patienten steigt auch das Risiko für krankheitsspezifische und -unspezifische Begleiterkrankungen“, so Marcel Opitz. „Unsere Forschung soll helfen, die potenziellen kardiovaskulären und metabolischen Langzeitfolgen der Modulatortherapie frühzeitig zu erkennen und damit zur Weiterentwicklung der Versorgung Erwachsener mit Mukoviszidose beizutragen.“ So könnten die Forschungsergebnisse perspektivisch in neue Behandlungs- und Monitoringstrategien einfließen und die individualisierte Langzeitbetreuung von CF-Patienten weiter optimieren.
Unsere Forschungsförderung
Mit seiner Forschungsförderung unterstützt der Bundesverband Mukoviszidose e.V. ein breites Spektrum an Projekten von medizinischer Grundlagenforschung bis zu klinischen Studien, um Therapieoptionen und Lebensqualität für Betroffene zu verbessern.
Weitere Informationen zur Forschungsförderung des Mukoviszidose e.V.: https://www.muko.info/was-wir-tun/forschungsfoerderung
Hintergrund-Informationen
Über Mukoviszidose
In Deutschland sind mehr als 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.
Über den Bundesverband Mukoviszidose e.V.
Der Bundesverband Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose zu ermöglichen. Um die vielfältigen Aufgaben und Ziele zu erreichen, ist die gemeinnützige Patientenorganisation auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.
Pressekontakt:
Bundesverband Mukoviszidose e.V.
Ricarda Wille
Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22
Mobil: +49 (0)171 9582 382
E-Mail: RWille@muko.info
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Copyright: Mukoviszidose e.V.
Merkmale dieser Pressemitteilung:
Journalisten
Medizin
überregional
Forschungsergebnisse, Forschungsprojekte
Deutsch
PD Dr. med. Marcel Opitz untersucht die kardiovaskulären und metabolischen Risiken bei erwachsenen C ...
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