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PRESSEINFOMATION der MBM ScienceBridge GmbH
Biotechnologisch hergestelltes Protein kann die Blut-Hirn-Schranke passieren und könnte einen Weg zur Behandlung des RETT-Syndroms eröffnen. MBM ScienceBridge GmbH vermittelt Erfindung und Vertrag zwischen Universitätsmedizin Göttingen und dem Biotechnologieunternehmen IPT Pharma AG.
(smbm) Die MBM ScienceBridge GmbH, die Technologietransferorganisation der Georg-August-Universität Göttingen, hat einen exklusiven Lizenzvertrag zwischen der Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts, Universitätsmedizin , und dem jungen schweizerischen Biotechnologieunternehmen IPT Pharma AG vermittelt. Die Universitätsmedizin Göttingen erhält dafür finanzielle Leistungen, die neben den Wissenschaftlern auch der Forschung in deren Abteilungen zu Gute kommen werden. Gegenstand des Vertrages ist ein in Göttingen entwickeltes innovatives MeCP2 Protein sowie dessen Herstellung und Verwendung. Die IPT Pharma entwickelt innovative Proteintherapien zur Behandlung von unter anderem neurologischen Erkrankungen. So soll das neuartige MeCP2 Protein auf einen möglichen Einsatz zur Therapie des RETT-Syndroms getestet werden. Beim RETT-Syndrom handelt es sich um eine nicht therapierbare genetische Krankheit, die in erster Linie Mädchen betrifft. Sie hat dramatische Folgen für die Betroffenen und ihre Familien. Obwohl die Krankheit selten ist, führt sie zu erheblichen Belastungen für das Gesundheitssystem. Als Technologiepartner zur weiteren Entwicklung konnte der Lizenznehmer IPT Pharma den in Aachen ansässigen Spezialisten für die Produktion von rekombinanten Proteinen, die PharmedArtis GmbH, gewinnen.
Forscher der Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts, Universitätsmedizin Göttingen, haben ein modifiziertes MeCP2 Protein entwickelt. Dieses biotechnologisch hergestellte Protein, welches zur Substitutionstherapie bei der Behandlung des RETT-Syndroms eingesetzt werden könnte, kann die Blut-Hirn-Schranke passieren. Es ist somit in der Lage in das Gehirn als das therapeutische Zielorgan zu gelangen. Erste, noch sehr vorläufige Ergebnisse konnten einen Erfolg dieser Strategie in einem Mausmodell belegen. Das neuartige Protein und seine möglichen Anwendungen sind zum Patent angemeldet worden.
Fig. 1: Das innovative MeCP2 Protein erreicht das Zielorgan Gehirn. Nachweis des modifizierten MeCP2 Protein per Immunoglot eines Proteinlysates aus Gehirnen von therapierten Mäusen (Linie 2).
Fig. 2: Das modifizierte MeCP2 Protein lokalisiert sich im Zellkern der Gehirnneuronen von behandelten Mäusen, wie mit Immunofluoreszenzexperimten nachgewiesen wurde.
Aufgrund der großen Erfahrung bei der Prozessentwicklung von rekombinanten Proteinen sowie Biopharmazeutika wurde vom jetzigen Lizenznehmer IPT Pharma AG das Aachener Unternehmen PharmedArtis GmbH als Technologiepartner ausgewählt. Die PharmedArtis wird darüber hinaus der IPT Pharma ihre eigenen Erfahrungen bei der Entwicklung von neuartigen Immuntherapeutika zur Behandlung von Krebs und Entzündungen zur Verfügung stellen. Dies beinhaltet auch die Unterstützung bei regulatorischen Fragestellungen. Es wurde die Prozessentwicklung, GMP-Produktion, Durchführung der präklinischen Phase und die Vorbereitung der klinischen Phase für eine Proteinsubstitutionstherapie des RETT-Syndroms an die PharmedArtis übergeben. Erste wichtige Ergebnisse der präklinischen Testung werden für Ende 2010 erwartet. Eine zertifizierte Prozessentwicklung für den Wirkstoff nach GMP-Richtlinien wird für das 1. Quartal 2011 angestrebt.
Das RETT-Syndrom ist die zweithäufigste Ursache für eine geistige Behinderung. Mindestens 90 Prozente sind auf Mutationen in einem spezifischen Gen zurückzuführen. Eine daraus resultierende Unfähigkeit ein funktionelles MeCP2 Protein im erforderlichen Maße produzieren zu können und eine damit einhergehende abnorme Gehirnentwicklung ist ursächlich für das RETT-Syndrom. Die Genese dieser mit Hirnatrophie und progredienter Demenz einhergehenden Erkrankungen ist nicht vollständig geklärt. Klinische Manifestationen sind eine Abnahme des Schädelwachstums, Verhaltensstörungen im Sinne einer sozialen und psychomotorischen Regression mit Verlust bereits erworbener Fähigkeiten, Stereotypen wie waschende, knetende Handbewegungen, Demenz, Gangstörungen, Apraxie und Rumpfataxie sowie evtl. Krampfanfälle. In der Regel zeigen sich die ersten Symptome bei jungen Mädchen ab dem 18. Lebensmonat. Die Krankheit verläuft progredient und führt zu einer lebenslang Behinderung und Pflegebedürftigkeit. Allein in Europa sowie Nordamerika betrifft dies ca. 1.000 Neugeborene jährlich. Bisher gibt es noch keine Therapie für Patienten, die an dem RETT-Syndrom leiden. In den letzten Jahren konnten durch neuartige Proteintherapien bei einigen wenigen Erbkrankheiten erstaunliche Therapieerfolge erzielt werden. Mit einem biotechnologischen hergestellten und modifizierten MeCP2 Protein könnte ebenfalls in einigen Jahren eine Therapie zur Behandlung oder Prävention von neurodegenerativen Krankheiten oder neurologischen Entwicklungskrankheiten versucht werden. Hierbei handelt es sich in erster Linie um das RETT-Syndrom Weitere Kandidaten wären die Aufmerksamkeitsdefizitstörung (ADS) oder das Angelman Syndrom.
Die Universitätsmedizin Göttingen der Exzellenzuniversität Georg-August-Universität Göttingen umfasst die Medizinische Fakultät und das Universitätsklinikum Göttingen. Sie ist eine der führenden Ausbildungs- und Forschungsstätten für Ärzte in Deutschland und Europa.
www.universitaetsmedizin-goettingen.de
Die MBM ScienceBridge GmbH agiert für insgesamt 8 niedersächsische Hochschulen und wissenschaftliche Einrichtungen als Mittler zwischen Erfindern, Patentanwälten und Industriepartnern. Das aktuelle Portfolio enthält innovative Projekte aus den Bereichen der Medizintechnik, Biotechnologie, Messtechnik, Chemie, Physik sowie den Forst- und Agrarwissenschaften.
www.sciencebridge.de / info@sciencebridge.de / +49-(0)551-30724151
Die IPT Pharma AG mit Sitz in Zürich/Schweiz ist ein kürzlich gegründetes Biotechologieunternehmen. IPT Pharma entwickelt auf der Basis von rekombinanten Proteinen innovative Verfahren zur Prävention, Therapie und Diagnose von neurodegenerativen Krankheiten oder neurologischen Entwicklungserkrankungen. Das Lead-Projekt der IPT Pharma befasst sich mit der Entwicklung einer Proteinsubstitutionstherapie zur Behandlung des RETT-Syndroms, eine Zulassung wird angestrebt.
www.ipt-pharma.ch / mail@ipt-pharma.ch
Die PharmedArtis GmbH wurde 2004 als eine Ausgründung aus dem Fraunhofer Institut für Molekularbiologie und Angewandte Ökologie in Aachen (FhG-IME) gegründet. Als Spezialist für rekombinante Proteine kann PharmedArtis alles vom Gen zum Produkt einschließlich einer Produktion nach GMP-Richtlinien anbieten. Es besteht eine ausgewiesene Expertise in allen gängigen Produktionssystemen wie E.coli, Hefen, Pilzen, Säugetierzellen und pflanzlichen. Zellen. Neben diesem Serviceangebot werden auf der Grundlage von vier Patentfamilien innovative Immuntherapeutika zur Behandlung von Krebs, Entzündungen und Autoimmun-Erkrankungen und die zugrunde liegenden Bindeliganden von der PharmedArtis entwickelt.
www.pharmedartis.de / mail@pharmedartis.de
WEITERE INFORMATIONEN
MBM ScienceBridge GmbH
Barbara Fink, Telefon 0551 / 30724151
Hans-Adolf-Krebs-Weg 1, 37077 Göttingen
info@sciencebridge.de
www.sciencebridge.de
Fig. 1: Das innovative MeCP2 Protein erreicht das Zielorgan Gehirn. Nachweis des modifizierten MeCP2 ...
Bild: smbm
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Fig. 2: Das modifizierte MeCP2 Protein lokalisiert sich im Zellkern der Gehirnneuronen von behandelt ...
Bild: smbm
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Merkmale dieser Pressemitteilung:
Biologie, Medizin
überregional
Forschungs- / Wissenstransfer
Deutsch
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